Technologie
Společnost Genzyme používá ve výzkumu a vývoji integrovaný přístup, pomocí kterého se dnes daří nacházet nové metody léčby pro dosud nevyřešené medicínské problémy. Genzyme využívá kombinace špičkových moderních technologií, s jejichž pomocí dále rozvíjí již existující metody léčby, ale současně se zaměřuje i na vývoj zcela nových léčebných postupů.
Enzymy
Od roku 1991, kdy byla povolena první enzymová substituční terapie k léčbě Gaucherovy nemoci 1. typu, patří společnost Genzyme mezi přední společnosti v oblasti léčebných proteinů. Zkušenosti a průběžné úspěchy s léčivy na bázi proteinů, zejména při léčbě genetických onemocnění, jako jsou lysozomální střádává onemocnění, dělají ze společnosti Genzyme jednu z vůdčích mezinárodních společností v této oblasti.
Enzymy společnosti Genzyme se vyrábějí rekombinantní technologií. Navzdory tomu, že proteiny jsou známy už dlouhou dobu a jejich struktura je dobře popsána, je rekombinantní výroba těchto komplexních bílkovin v průmyslovém měřítku technickou výzvou. Vyžaduje rozsáhlý výzkum, specializované znalosti a exaktní zacházení s komplexními technikami z genetiky, molekulární biologie, biochemie a buněčné kultivace.
Polymery
Akvizicí podniku GelTex Pharmaceuticals v roce 2000 se společnost Genzyme stala světovou jedničkou v oblasti léčebných produktů na bázi polymerů. Léky, které GelTex a Genzyme vyvinuly touto technologií, mohou být podávány orálně a představují rozhodující pokrok při užití polymerů jako farmaceutických produktů.
Základ těchto inovací tvoří objevy vědců společnosti Genzyme, kteří se zabývají polymery. Vyvinuli metody pro kombinaci komerčně použitelných monomerů s novými chemickými stavebními kameny. Kvalita těchto patentově chráněných, neabsorbovatelných polymerů spočívá v jejich struktuře. Jsou konstruovány tak, aby poskytovaly vysokou hustotu vazných míst pro cílovou molekulu, kterou je potřeba léčebně ovlivnit. Díky této vlastnosti jsou polymerové farmaceutické produkty velice účinné i při nízkém dávkování.
Genová terapie
Ve výzkumu v oblasti genové terapie začala společnost Genzyme působit v roce 1991. Podnětem k výzkumu byly první snahy o genovou terapii mukoviscidózy, na nichž se společnost Genzyme podílela. Mezitím byl výzkum společnosti Genzyme v genové terapii rozšířen na kardiovaskulární onemocnění, onemocnění CNS, rakovinu a vzácná genetická onemocnění. V současné době se Genzyme v těchto oblastech genové terapie podílí na více než tuctu výzkumných kooperací s vědeckými institucemi a provádí klinické studie genové léčby pro kardiovaskulární onemocnění a onemocnění CNS. Společnost Genzyme vyvinula portfolio terapeutických vektorů a produktových kandidátů pro genovou léčbu a ocitá se tím na špici klinického vývoje nových genově terapeutických produktů.
Chirurgické biomateriály
Vůdčí role společnosti Genzyme v oblasti chirurgických biomateriálů se datuje už téměř od doby jejího založení. Od roku 1984 má Genzyme přední postavení ve výrobě hyaluronátu, přirozeně se vyskytujícího biopolymeru s mnohostranným léčebným využitím. Společnost Genzyme tak zaujala při vývoji a komercializaci léčebných produktů na bázi hyaluronátu už velmi záhy vůdčí postavení a nabízí nyní na základě dlouholetých zkušeností řadu produktů na bázi tohoto biopolymeru. Mezi ně patří také produkt k viskosuplementaci, který se používá např. při osteoartritidě kolena, a bariéry proti adhezím, s jejichž pomocí se zlepšují výsledky chirurgických zákroků díky sníženému výskytu srůstů.
Vývoj léků na bázi malých molekul
Vývoj léků na bázi malých molekul je oblast, na kterou se Genzyme stále více soustřeďuje. S pomocí automatizované kombinatorní chemie, vysoce výkonného screeningu (HTS) a rozsáhlého souboru více než milionu chemických sloučenin zkoumá Genzyme způsobilost malých molekul (tzv. small molecules) k použití proti různým nemocem. Mezi tyto nemoci patří lysozomální střádavé nemoci a také rakovina.
Diagnostika
Genzyme má vůdčí pozici ve vývoji nových produktů pro diagnostiku onemocnění, pro odhad rizik i pro sledování léčby. Společnost Genzyme je největším světovým poskytovatelem služeb v oblasti genetické diagnostiky a stále zvětšuje nabídku franšízy vysoce kvalitním výzkumem a vývojem v rychle přibývajících použitích při rozpoznávání rakoviny a u produktů pro rychlotesty.
Genetika a genomika
Genzyme využívá možnosti genomických technologií použitím sériové analýzy genové exprese, známé jako SAGE®. Patentovanou technologii SAGE vyvinuli vědci z Johns Hopkins University. Už v roce 1997 udělil institut exkluzivní komerční licenci společnosti Genzyme Oncology.
SAGE je výkonný analytický nástroj, který se používá v mnoha aplikacích. K nim patří identifikace relevantních genů, analýza účinku léků na tkáně a zprostředkování nových náhledů do mechanismů nemocí. SAGE je integrální součástí vývoje účinných látek v Genzyme Oncology a používá se ve stále větším rozsahu i v jiných divizích společnosti.